As terapias avançadas, que englobam tratamentos celulares, genéticos e de engenharia tecidual, representam uma fronteira inovadora da medicina, mas trazem desafios regulatórios para sistemas de saúde modernos. No Brasil, a Anvisa define essas tecnologias pela RDC 948/2024, classificando-as como Medicamentos de Terapias Avançadas (MTAs), incluindo terapia celular avançada, terapia gênica (in vivo ou ex vivo, como CAR-T) e engenharia tecidual.
Cada terapia possui indicações clínicas, eficácia e segurança próprias, sendo legalmente consideradas medicamentos, conforme a Lei 5.991/1973, com processo de fabricação padronizado, rastreabilidade e comprovação científica.
Registro, monitoramento e precificação
O registro junto à Anvisa exige evidências robustas de eficácia e acompanhamento pós-mercado cuidadoso, enquanto a precificação, regulada pela CMED, ainda carece de critérios específicos para essas tecnologias de alto custo e complexidade, seguindo tendências internacionais como a precificação baseada em valor. A incorporação dessas terapias ao SUS ocorre via Conitec ou judicialização, com mais de 150 produtos já incluídos para doenças raras e oncológicas, mas atrasos regulatórios podem reduzir a elegibilidade e o sucesso terapêutico em casos de progressão rápida da doença.
Cobertura pelos planos de saúde
Na saúde suplementar, planos de saúde devem cobrir obrigatoriamente terapias oncológicas e podem incluir tratamentos para outras doenças mediante comprovação científica ou recomendação de órgãos de renome. A decisão do STF sobre a ADI 7265/2025 reforça a obrigatoriedade legal de cobertura para terapias não listadas, tornando essencial a harmonização entre Anvisa (definição, registro e regulamentação) e ANS (cobertura e fiscalização), garantindo que os tratamentos cheguem ao paciente correto no momento adequado.
Caminhos para ampliação do acesso
O cenário regulatório complexo aumenta a insegurança jurídica e impacta diretamente o acesso a terapias que podem salvar vidas. Aperfeiçoar registro, monitoramento, precificação e incorporação, além de estratégias de parceria, compartilhamento de risco e negociações estratégicas, é crucial para assegurar o direito constitucional à saúde, garantindo acesso seguro, eficaz e tempestivo a pacientes elegíveis no Brasil.
Dra Juliana Budke
Sócia Fundadora
Souza Budke Advocacia de Negócios
